21世紀經(jīng)濟報道記者 閆碩 北京報道
近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），明確了“先進治療藥品”的范圍與釋義、具體歸類以及類別劃分的總體原則與科學邏輯。此次公開征求意見的時限為自6月10日起1個月。
先進治療領(lǐng)域是“生命科學”的核心賽道，是培育未來產(chǎn)業(yè)、推動生物經(jīng)濟高質(zhì)量發(fā)展的“新質(zhì)生產(chǎn)力”之一，占據(jù)生物制造創(chuàng)新戰(zhàn)略高地，國際競爭日趨激烈。然而，我國先進治療藥品的范圍與類別劃分，尚缺乏法規(guī)層面的界定及行業(yè)共識。這類藥物的研發(fā)、技術(shù)審評及監(jiān)管均面臨諸多挑戰(zhàn)。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀經(jīng)濟報道記者表示，《征求意見稿》內(nèi)容主要集中于基因治療、細胞治療以及采用其他基于微生物或組織工程等創(chuàng)新技術(shù)的藥品，這幾類是最前沿、最具革命性的，但最需要特殊監(jiān)管的產(chǎn)品。同時，意見稿明確排除了傳統(tǒng)的預防性疫苗、抗生素、血液制品等。此外，基于產(chǎn)品的作用機制，意見稿建立了科學的、可操作的分類體系，并厘清了各類型產(chǎn)品的監(jiān)管規(guī)定。
“這次為先進治療藥品全生命周期監(jiān)管體系的建設(shè)奠定了基石，雖然短期內(nèi)企業(yè)可能會面臨新增的合規(guī)成本壓力，但是中長期將大大促進創(chuàng)新轉(zhuǎn)化，吸引投資，優(yōu)化資源配置，提升國際競爭力?！苯鸫毫盅a充道。
近年來，隨著生物科技等前沿技術(shù)的蓬勃發(fā)展，全球范圍內(nèi)以細胞治療藥品和基因治療藥品為代表的一類藥品的研發(fā)、申報和批準數(shù)量持續(xù)增加，在癌癥、罕見遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進展。目前，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)已邁入與國際先進水平“并跑”的新階段。
需要指出的是，“以往，我們的細胞治療、基因治療等前沿產(chǎn)品可能散落在藥品、生物制品甚至醫(yī)療器械的監(jiān)管框架中，缺乏清晰的定義和規(guī)范，導致研發(fā)企業(yè)、監(jiān)管機構(gòu)和醫(yī)療機構(gòu)在理解產(chǎn)品的屬性、評審路徑等方面存在一些困惑。而且，傳統(tǒng)的監(jiān)管框架主要是針對化學藥品和生物制品，難以完全適應一些先進的治療藥品?！苯鸫毫终f。
CDE在文件中強調(diào)，“這類藥品的創(chuàng)新性強、類型復雜多樣，需經(jīng)科學審慎的監(jiān)管，以確保藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性?！蹦壳埃瑖H主要藥品監(jiān)管機構(gòu)均在布局和完善先進治療領(lǐng)域法律法規(guī)及監(jiān)管框架體系的頂層設(shè)計。為規(guī)范我國先進治療藥品的范圍及歸類，促進分級分類科學監(jiān)管，助力監(jiān)管與國際接軌，CDE制定了相關(guān)文件。
根據(jù)《征求意見稿》，結(jié)合我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展和監(jiān)管現(xiàn)狀，參考國際藥品監(jiān)管機構(gòu)的命名規(guī)范，突出該類藥品的創(chuàng)新屬性，將符合釋義特點的一類產(chǎn)品命名為“先進治療藥品”，英文名稱仍沿用國際命名規(guī)范，稱為“Advanced therapy medicinal products”，縮寫為ATMPs。
先進治療藥品具體包含三大類：細胞治療藥品、基因治療藥品以及其他。其中細胞治療藥品又包含兩個亞類，即非基因修飾細胞藥品、體外基因修飾細胞藥品；基因治療藥品又包含四個亞類，包括核酸類藥品、病毒載體類藥品、溶瘤微生物類藥品、基因編輯類藥品。
隨著科技發(fā)展與研發(fā)推進，后續(xù)也將逐步完善該類產(chǎn)品的亞類歸屬。
先進治療藥品具體歸類及亞類示意（來源：CDE）
同時，參考WHO、歐洲藥品管理局（EMA）等分類規(guī)范以及我國生物制品注冊分類情況，界定“用于健康人的、抗感染性疾病的預防用疫苗”不納入ATMP的范疇；而“針對腫瘤和/或其他疾病進展等的治療性疫苗”屬于ATMP。
毋庸置疑，先進治療藥品范圍、歸類等界定的清晰將會為企業(yè)帶來一定的影響。
金春林指出，短期可能增加合規(guī)成本，企業(yè)需要投入資源理解和適應新分類體系下的具體要求，可能需要對研發(fā)管線、生產(chǎn)工藝質(zhì)量控制等進行調(diào)整，建立符合先進醫(yī)療產(chǎn)品要求的GMP管理體系和追溯系統(tǒng)，所以成本可能比較高。但中長期來看有望優(yōu)化成本，因為有清晰的路徑和確定性，減少了反復摸索和溝通的成本，針對性的要求避免了原來監(jiān)管方法的一些不適配之處，可能會減少不必要的科研要求。
先進治療藥品市場前景廣闊。從我國市場規(guī)模看，僅干細胞療法便已超200億元。據(jù)前瞻研究院《2024中國干細胞行業(yè)市場研究報告》，2024年中國干細胞市場規(guī)模預計達265億元，其中采集、制備及存儲領(lǐng)域市場規(guī)模近160億元。然而，中國的干細胞存儲率遠低于發(fā)達國家，顯示出巨大的市場潛力。
另外，《基因治療藥物行業(yè)發(fā)展白皮書》顯示，2025年中國基因療法市場規(guī)模預計達25.9億美元，2025-2027年有望達500億元。
《征求意見稿》最終的推出，將對整個產(chǎn)業(yè)帶來巨大的影響。金春林表示，首先，將加速創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化。明確的監(jiān)管路徑和預期可以讓創(chuàng)新產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化更加方便，將顯著促進更多的先進醫(yī)療產(chǎn)品從實驗室走向臨床和市場。其次，也有利于吸引投資。監(jiān)管框架的清晰大大降低了政策的不確定性風險，可以吸引國內(nèi)外資本進入該領(lǐng)域，為產(chǎn)業(yè)注入發(fā)展動力。再次，將提升產(chǎn)業(yè)集中度并加快專業(yè)分工，資源可能向頭部企業(yè)集聚。
“不僅如此，也將促進整個產(chǎn)業(yè)鏈的成熟，推動上游的培養(yǎng)基、病毒載體等原材料，以及下游的物流追溯系統(tǒng)等配套產(chǎn)業(yè)鏈的快速發(fā)展，推動整個生態(tài)的發(fā)展。此外，將提升國際競爭力。建立與國際接軌的監(jiān)管體系，使中國的先進醫(yī)療產(chǎn)品參與全球競爭，有助于中國產(chǎn)品出海和國際項目的落地?！苯鸫毫终f。
值得一提的是，《征求意見稿》提出，相對國際分類規(guī)范，我國這次體現(xiàn)了更多的前瞻性和包容性，同時為新技術(shù)/新產(chǎn)品/新模式預留了接口或空間，未來可根據(jù)技術(shù)發(fā)展及產(chǎn)品研發(fā)推進，與時俱進，適時更新。
這也涉及在實際審評中如何平衡監(jiān)管與創(chuàng)新的問題，金春林表示，要以科學為本，分級分類管理，審評要求和監(jiān)管強度之間要互相匹配，高風險產(chǎn)品要更嚴格要求，低風險產(chǎn)品可以在確保安全的情況下盡快推出。同時，要明確產(chǎn)品的質(zhì)量是關(guān)鍵，審評重點應放在直接影響產(chǎn)品安全性和有效性的關(guān)鍵參數(shù)和環(huán)節(jié)中，不要過度糾結(jié)一些不是很重要的細節(jié)。另外，在確保安全、有效的前提下，鼓勵采用先進的分析方法和生產(chǎn)工藝。
“總而言之，《征求意見稿》以及今后的一些實施細則，將深刻影響中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來格局，推動中國在全球尖端治療領(lǐng)域占據(jù)更重要的地位。”金春林說。
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