21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者 李佳英OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

“我寧愿生腫瘤，也不愿意生白癜風(fēng)?！苯眨趶V東汕頭舉辦的“創(chuàng)新免疫治療臨床轉(zhuǎn)化研究高峰論壇”上，杭州市第三人民醫(yī)院皮膚病研究所所長許愛娥轉(zhuǎn)述的患者心聲，道出了免疫性皮膚病的殘酷現(xiàn)實。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

白癜風(fēng)、玫瑰痤瘡等疾病雖不致命，卻因毀容性皮損、反復(fù)發(fā)作和高復(fù)發(fā)率，為患者心理與社會生活帶來了負(fù)擔(dān)。更嚴(yán)峻的是，全球范圍內(nèi)針對這些疾病的靶向藥物寥寥無幾，臨床治療長期依賴超說明書用藥（off-label use），如激素、免疫抑制劑，甚至移植手術(shù)，但副作用大、療效有限。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

然而，這一僵局正在被打破，創(chuàng)新靶向藥帶來多種適應(yīng)證可能性。例如，從中藥乳香提取的CKBA，或有望成為全球首個靶向T細(xì)胞脂肪酸代謝通路的創(chuàng)新藥。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

這一研發(fā)路徑恰恰印證了中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院上海有機(jī)化學(xué)研究所研究員馬大為所言：“對于靶向藥物，利用相同靶點(diǎn)的小分子尋找差異化臨床效果具有很大的市場空間，特別是比較大的病種，即使達(dá)到國產(chǎn)替代也有比較大的現(xiàn)實意義。從高活性的天然產(chǎn)物入手，通過表型篩選，深入的結(jié)構(gòu)—活性關(guān)系研究、作用機(jī)制研究和臨床試驗，有可能為新藥創(chuàng)新提供機(jī)會。”OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

面臨“無藥之困”

“2到12歲的患者占中國白癜風(fēng)患者人群的40%，約1200萬人，但全球范圍內(nèi)卻沒有一款獲批可用于他們的新藥?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)特聘教授、CKBA發(fā)明人王宏林列出的這組數(shù)據(jù)，呈現(xiàn)了兒童白癜風(fēng)患者對治療的迫切需求。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

目前，白癜風(fēng)的治療手段有限且存在諸多局限。根據(jù)《白癜風(fēng)診療共識（2024年版）》，目前對白癜風(fēng)藥物治療通常是外用激素、外用JAKi等。但現(xiàn)狀不容樂觀，目前外用JAKi僅有1.5%蘆可替尼軟膏被美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)治療12歲以上的白癜風(fēng)，國內(nèi)尚未正式獲批。而在系統(tǒng)藥物治療時，目前系統(tǒng)使用JAKi治療白癜風(fēng)仍屬超說明書用藥，尚缺乏中國人群大樣本、多中心數(shù)據(jù)的支持。對于不同的JAKi使用劑量、療程療效、停用后復(fù)發(fā)以及安全性仍需要進(jìn)一步探索。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

白癜風(fēng)被稱為“毀容性皮膚病”，當(dāng)白斑爬上臉龐，面部白斑擴(kuò)散至眉毛，求職者因白斑被拒，年輕患者因容貌焦慮抑郁……OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

究其根源，白癜風(fēng)難治的根源在于其多靶點(diǎn)、多信號通路的復(fù)雜機(jī)制——免疫系統(tǒng)把黑素細(xì)胞錯當(dāng)“敵人”定點(diǎn)清除，而目前臨床已有的藥物治療又存在副作用。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

許愛娥進(jìn)一步介紹，臨床主要采用外用糖皮質(zhì)激素、鈣調(diào)磷酸酶抑制劑等藥物開展治療，這類藥物僅能抑制免疫反應(yīng)，既不能精準(zhǔn)復(fù)色（指通過治療或自身恢復(fù)，使白斑區(qū)域重新產(chǎn)生黑色素并恢復(fù)正常膚色的過程），也無法阻止30%至40%的復(fù)發(fā)率。而且外用糖皮質(zhì)激素三個月以上就可能出現(xiàn)皮膚萎縮、青春痘、毛囊炎等，內(nèi)服更可能引起高血壓、糖尿病、消化性潰瘍等。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

因此，臨床上可用于長期維持治療的安全有效手段幾乎空白。而CKBA的出現(xiàn)讓臨床醫(yī)生看到了“標(biāo)本兼治”的可能，據(jù)介紹，CKBA是王宏林團(tuán)隊從中藥乳香活性成分出發(fā)，成功篩選出的全球首個靶向T細(xì)胞脂肪酸代謝通路的創(chuàng)新小分子藥物。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

這是一條此前從未被成藥過的全新靶點(diǎn)，相關(guān)II期臨床試驗初步研究結(jié)果顯示，高劑量組CKBA軟膏1.5%BID劑量組的面頸部白癜風(fēng)評分指數(shù)達(dá)到F-VASI 50和F-VASI 25的受試者比例均優(yōu)于溶媒組（安慰劑組），其中疾病好轉(zhuǎn)及不同程度復(fù)色患者占比為36%。另據(jù)王宏林介紹，團(tuán)隊正在推進(jìn)1.5%濃度CKBA治療2周歲至12周歲的兒童白癜風(fēng)的IIT臨床試驗。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

另一困擾白癜風(fēng)患者的難題是高復(fù)發(fā)率，許愛娥介紹，“即便復(fù)色，1至3年內(nèi)有30%至40%患者會復(fù)發(fā)?！?span style="display:none">OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

而CKBA的長期維持治療試驗顯示，其治療有效、有望適用于12歲以下兒童并成為維持治療的理想藥物。若III期臨床驗證成功，它或?qū)⒊蔀槭讉€兼具治療與維持療效的白癜風(fēng)藥物。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

帶來跨界奇襲？

白癜風(fēng)診療如同在皮膚上繪制復(fù)原圖，免疫治療創(chuàng)新藥能否成為那支復(fù)原神筆？OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

從研發(fā)管線深入剖析，中國白癜風(fēng)藥物研發(fā)格局良好，賽道擁擠度低。華福證券研報指出，絕大多數(shù)藥物靶點(diǎn)聚焦于JAK，其中康哲藥業(yè)的磷酸蘆可替尼乳膏目前國內(nèi)進(jìn)度最快。而艾伯維烏帕替尼片、輝瑞利特昔替尼膠囊、華東醫(yī)藥HDM3010、澤璟的吉卡昔替尼處于臨床II期，泰恩康CKBA和恒瑞艾瑪希替尼等處于臨床III期階段。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

泰恩康董事長鄭漢杰則透露，公司已向國家藥監(jiān)局遞交白癜風(fēng)適應(yīng)證突破性療法認(rèn)定申請，III期臨床方案也已啟動，希望在2027年能拿到治療成人和兒童白癜風(fēng)的新藥上市申請。在業(yè)內(nèi)看來，若國內(nèi)在研品種成功上市，有望快速放量填補(bǔ)市場空白，成長為重磅品種。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

不僅在白癜風(fēng)領(lǐng)域展現(xiàn)出潛力，創(chuàng)新靶向藥還帶來了多種適應(yīng)證的可能性。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

以玫瑰痤瘡為例，這種疾病聽起來浪漫，實則讓患者苦不堪言，面部紅斑、灼痛等癥狀影響了患者的生活質(zhì)量。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

四川大學(xué)華西醫(yī)院皮膚科主任蔣獻(xiàn)表示，在治療玫瑰痤瘡時，有時可能需要采取多種治療手段，但這往往會增加不良反應(yīng)的發(fā)生幾率，導(dǎo)致病人的依從性降低。CKBA乳膏玫瑰痤瘡適應(yīng)證II/III期無縫適應(yīng)性臨床試驗申請已獲受理，預(yù)計2025年底前啟動患者入組。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

基于作用機(jī)制探索，CKBA的“跨界”故事還在繼續(xù)。據(jù)泰恩康介紹，公司計劃開展CKBA治療阿爾茲海默病的臨床研究，探索CKBA跨界治療的可行性。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

華福證券指出，現(xiàn)有的抗阿爾茨海默病藥物不能逆轉(zhuǎn)疾病，只能延緩進(jìn)展。AD患者大腦的病理改變呈彌漫性腦萎縮，鏡下病理改變以Aβ淀粉樣蛋白、Tau蛋白纏結(jié)和神經(jīng)元減少為主要特征。如果病人能夠接受早期診斷并采取早期的藥物治療，能夠在一定程度延緩病情發(fā)展。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

近年來，抗Aβ、靶向Tau蛋白的免疫療法是目前最令人關(guān)注的治療方法之一。目前大眾熟知的已獲美國FDA批準(zhǔn)上市的AD單抗藥物分別為衛(wèi)材/渤健的Lecanemab（侖卡奈單抗）和禮來所研發(fā)的Donanemab（多奈單抗）。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

在國產(chǎn)藥物方面，甘露特鈉膠囊（俗稱“971”“九期一”）于2019年在中國獲附條件上市，用于治療輕中度阿爾茲海默病。甘露特鈉膠囊曾引發(fā)廣泛討論，但其最新再注冊申請狀態(tài)引發(fā)行業(yè)關(guān)注。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

2025年8月12日，國家藥監(jiān)局政務(wù)服務(wù)門戶網(wǎng)站發(fā)布的信息送達(dá)通知顯示，甘露特鈉膠囊出現(xiàn)在“藥品通知件送達(dá)信息”中，而非“藥品批準(zhǔn)證明文件送達(dá)信息”。在業(yè)內(nèi)看來，這意味該藥物再注冊申請未獲批準(zhǔn)。據(jù)臨床醫(yī)生所述，雖該藥物存在爭議，但臨床觀察發(fā)現(xiàn)，對部分躁動、有精神癥狀的患者有效。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腦病中心神經(jīng)內(nèi)科副主任鄧鈺蕾看來，阿爾茨海默病治療領(lǐng)域發(fā)展迅猛，研究管線豐富。除淀粉樣蛋白單抗藥物外，其他藥物如衛(wèi)材E2814、羅氏Trontinemab、優(yōu)時比Bepranemab和渤健BIIB080等也初步展現(xiàn)出良好的療效和安全性，值得持續(xù)關(guān)注。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

隨著研究的深入，免疫調(diào)節(jié)藥物正在展現(xiàn)其跨疾病治療的廣闊前景。從皮膚病到神經(jīng)系統(tǒng)疾病，創(chuàng)新靶點(diǎn)的探索為多種難治性疾病帶來了新的治療希望。OuO即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com