罕見病依舊是醫(yī)藥行業(yè)的代表委員們“發(fā)聲”最密集的領(lǐng)域之一。
E藥經(jīng)理人根據(jù)公開信息統(tǒng)計，截至目前，已有15位代表委員為罕見病發(fā)聲。話題從藥物研發(fā)到醫(yī)療保障，再到患者可及性，幾乎涵蓋了一款藥物的整個生命周期。
患病率達(dá)（2.73 - 3.09）/10 萬的血友病就是深受政策關(guān)注與支持的典型病種，伴隨代表們的呼吁以及我國醫(yī)療保障體系的不斷完善，血友病治療用藥的多個產(chǎn)品已被納入醫(yī)保目錄。對改善血友病患者用藥連續(xù)性、減輕患者用藥負(fù)擔(dān)具有重要意義。
然而，不能忽視的是，罕見病用藥由于患者人數(shù)少、費用高昂的緣故，其實仍面臨醫(yī)療保障不足與疾病需求較大的深層困境。以血友病為例，作為一種遺傳性凝血功能障礙疾病，患者需終身依賴凝血因子替代治療以避免致命性出血。然而，當(dāng)患者年滿18歲后，原本穩(wěn)定的治療體系卻難以支撐——醫(yī)保目前僅覆蓋了兒童血友病患者的預(yù)防治療，18歲及以上成人患者無法享受同等待遇，只能報銷按需治療（出血后用藥）藥品費用。
同時，血友病成年患者隨著體重增加、關(guān)節(jié)病變累積，出血風(fēng)險反而更高?！吨袊巡≡\治報告2023》數(shù)據(jù)也顯示，成人預(yù)防治療可減少62%的年出血次數(shù)，但現(xiàn)實中，超過80%的成年患者因經(jīng)濟(jì)壓力無奈轉(zhuǎn)為“出血后用藥”。
因此，提升醫(yī)保對血友病患者醫(yī)療保障的廣度與深度已經(jīng)愈發(fā)緊迫。
01誰來補(bǔ)齊血友病新藥患者可及“最后一公里”？
血友病患者目前的醫(yī)療保障機(jī)制困局，也幾乎與兩會代表們對大多數(shù)罕見病新藥的呼吁不謀而合，主要集中在三個方面：醫(yī)保報銷對成年患者預(yù)防治療“擴(kuò)圍”、降低創(chuàng)新藥準(zhǔn)入門檻及完善門診報銷政策。
通常來講，血友病的治療分為“預(yù)防”與“按需”兩種模式，也就是預(yù)防性治療和急性出血時的緊急治療。前者能夠通過定期給予的規(guī)律性替代治療，有效降低出血頻率，減少關(guān)節(jié)損傷和殘疾的發(fā)生；后者僅在出血后用藥，雖短期費用較低，但長期并發(fā)癥導(dǎo)致的醫(yī)療支出和社會成本更高。
無論是兒童還是成年患者，預(yù)防治療都極為重要。甚至對于成年患者來說，由于身體體重增加、活動范圍及復(fù)雜程度增加、關(guān)節(jié)病變持續(xù)進(jìn)展等因素，出血風(fēng)險依然較高。若反復(fù)出血，不及時治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和/或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。有國內(nèi)研究結(jié)果表明，相較于按需治療，成人預(yù)防治療能夠減少62.0%的年出血次數(shù)、58.2%的年關(guān)節(jié)出血次數(shù)以及36.3%的靶關(guān)節(jié)數(shù)。
不可否認(rèn)，隨著醫(yī)療保障體系不斷完善，部分血友病治療藥物已被納入基本醫(yī)保目錄。這一政策不僅為患者提供了長期規(guī)范的用藥支持，更從實質(zhì)上降低了治療成本，使更多患者能夠持續(xù)獲得必要的醫(yī)療服務(wù)。
但如果將視角放到18歲以上的成年患者，其只能報銷“按需”治療（出血后用藥）藥品費用，年均自付費用高達(dá)數(shù)十萬元。這種經(jīng)濟(jì)壓力下，多數(shù)患者只能選擇按需治療，導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形、假腫瘤等并發(fā)癥高發(fā)。甚至對患者生活也造成了極大影響，一項針對重型患者開展的研究顯示，成人“按需”治療患者年均誤工天數(shù)達(dá)55天，而預(yù)防治療患者幾乎未出現(xiàn)誤工情況。
更深層的矛盾在于，在醫(yī)保準(zhǔn)入談判的常規(guī)邏輯中，“以價換量”是平衡藥企收益與患者可及性的重要手段。然而，這一機(jī)制在血友病等罕見病領(lǐng)域卻面臨顯著挑戰(zhàn)，極小的患者群體使得藥企難以通過銷量攤薄成本。即便藥品通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，嚴(yán)格遵循目前醫(yī)保目錄準(zhǔn)入的價格上限，企業(yè)可能面臨研發(fā)投入與市場回報的長期失衡。
這種矛盾在多種罕見病的高價值藥物上尤為突出：高昂的研發(fā)成本和有限的適用人群，使得高昂費用限制成為制約其可及性的關(guān)鍵瓶頸。若缺乏對罕見病特殊性的支持性政策，不僅可能阻礙創(chuàng)新藥的臨床應(yīng)用，長遠(yuǎn)來看，更會削弱藥企針對罕見病用藥研發(fā)的積極性，最終影響患者獲得突破性治療的機(jī)會。
此外，血友病門診治療的保障短板也在進(jìn)一步加劇困境。門診治療是血友病重要的日常診療方式，但目前部分地區(qū)血友病的門診報銷待遇相對有限，部分地區(qū)的門診治療不在大病報銷范圍，血友病門診保障待遇還需要進(jìn)一步提升以降低血友病患者的日常治療負(fù)擔(dān)。
02溝壑如何彌合？
破解血友病患者的藥品報銷困局，需要從醫(yī)療保障機(jī)制的頂層設(shè)計入手，針對三大核心矛盾提出系統(tǒng)性解決方案。
首先針對“將成人預(yù)防治療納入醫(yī)保報銷范圍，實現(xiàn)全年齡段醫(yī)保覆蓋”，根據(jù)血友病最新治療指南——《中國血友病管理指南》（2024版），其中早已推薦取消預(yù)防治療報銷的年齡限制，統(tǒng)一覆蓋兒童及成人患者。
值得一提的是，在今年兩會期間，也有代表委員提出了作為我國多層次醫(yī)療保障體系中的“一員”，城市普惠型健康險也要擴(kuò)大覆蓋范圍。在其提案《關(guān)于呼吁“惠民”商業(yè)保險，在罕見病群體中充分發(fā)揮基本醫(yī)療保險的補(bǔ)充作用》中指出，“通過政策指引，鼓勵普惠保產(chǎn)品不斷優(yōu)化細(xì)化，針對不同類型的人群既有統(tǒng)一待遇，又有差別待遇，既有風(fēng)險管理的考慮，也有吸引更多人參保的考慮。
另一方面，在我國的藥品準(zhǔn)入談判中，一直存在一個行業(yè)共知的“潛規(guī)則”——過50萬不談，過30萬不進(jìn)。但罕見病不能忽視的特殊性是常常伴隨遺傳性、基因型特征，這些獨特屬性讓針對罕見病的新藥開發(fā)更為艱難，使用技術(shù)也更為先進(jìn)、復(fù)雜，要將年治療費用控制在低于50萬，幾乎是難上加難。因此也曾有專家呼吁將血友病新藥的年費用計算和年治療費用上限給予特殊考慮，適當(dāng)放寬藥品年費用限制，或考慮設(shè)定醫(yī)保支付上限。
與此同時，在兩會期間，也有代表提出“建立政府專項基金的方式，進(jìn)一步解決罕見患者的用藥和費用負(fù)擔(dān)問題。”借此，既能讓無藥可醫(yī)的罕見病患者都能獲得及時有效的治療，也能推動國內(nèi)罕見病藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，鼓勵更多的企業(yè)參與到這一領(lǐng)域中來。
優(yōu)化基本醫(yī)保門診報銷政策，將部分治療周期長、醫(yī)療費用高的兒童罕見病病種，納入門診特殊病保障范圍，不僅可以降低患者就醫(yī)負(fù)擔(dān)，還能減少住院所帶來的不必要的醫(yī)療支出。
事實上，針對罕見病防治工作幾乎在每一年都是兩會代表委員關(guān)注的熱點話題，而在代表委員們的切實呼吁下，我國的罕見病預(yù)防、治療、藥物研發(fā)生產(chǎn)和費用保障等工作都取得了顯著完善成果。例如截至目前，《罕見病目錄》已經(jīng)進(jìn)行到第二版，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)；在研發(fā)方面，我國已設(shè)立了罕見病國家重點研發(fā)計劃專項；在醫(yī)療保障方面，國家醫(yī)保局持續(xù)優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄；在藥品可及性方面，國家衛(wèi)健康委曾會同國家藥監(jiān)局制定并發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》。
可以看到，從學(xué)界、產(chǎn)業(yè)界到政策制定者之間的“接力”已經(jīng)讓我國罕見病防治工作進(jìn)入到新階段。未來，罕見病預(yù)防、診斷、治療體系更加健全，罕見病用藥醫(yī)療保障機(jī)制更加完善，罕見病藥品患者可及性更高，都值得期待。
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