4月8日，在第29個(gè)世界帕金森病日來臨前夕，中國(guó)首例接受GCP級(jí)自體干細(xì)胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院（以下簡(jiǎn)稱瑞金醫(yī)院）科普活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗(yàn)。
患者沈女士今年66歲，已患病14年，嘗試過單藥控制及多種藥物聯(lián)用等治療手段，但仍無法阻止疾病進(jìn)展，并出現(xiàn)了嚴(yán)重并發(fā)癥。今年3月1日，她在瑞金醫(yī)院接受了一項(xiàng)創(chuàng)新治療——通過微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植入腦部。這是我國(guó)首次將此類細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實(shí)踐，沈女士也成為我國(guó)首例在國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展的臨床試驗(yàn)中接受自體干細(xì)胞療法的帕金森病患者。
手術(shù)醒來后，沈女士就能在床上活動(dòng)，第二天就能下地。到現(xiàn)在，沈女士已能夠一整天自主行走?！敖邮芨杉?xì)胞治療后，我的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個(gè)小時(shí)，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細(xì)微進(jìn)步。雖然恢復(fù)過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望?！鄙蚺糠窒淼?。
這項(xiàng)手術(shù)背后，是瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心研究員陳躍軍團(tuán)隊(duì)，歷時(shí)三年研發(fā)的“UX-DA001注射液”。該療法需要采集患者血液細(xì)胞，在體外將細(xì)胞誘導(dǎo)為具有分化潛能的多巴胺前體細(xì)胞，再精準(zhǔn)移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。這項(xiàng)技術(shù)2024年12月獲得國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)許可后，于2025年正式啟動(dòng)。
此次手術(shù)的主刀醫(yī)生、瑞金醫(yī)院主任醫(yī)師李殿友介紹：“移植細(xì)胞將在未來3-6個(gè)月逐漸成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比，這種‘細(xì)胞替代’療法有望實(shí)現(xiàn)功能性治愈。”
目前，帕金森病治療以藥物控制為主，但藥物治療5年后易出現(xiàn)藥效波動(dòng)，且無法阻止疾病進(jìn)展。對(duì)于部分患者，腦深部電刺激術(shù)（DBS）通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動(dòng)，可一定程度改善運(yùn)動(dòng)障礙，但需要長(zhǎng)期的參數(shù)調(diào)控，部分患者療效也逐漸下降。
“此次采用的細(xì)胞移植治療方法，為中晚期患者提供了新治療思路?！眲④姳硎荆壳霸摨煼ㄒ言谥忻谰@批開展臨床試驗(yàn)，首位受試者的成功也為后續(xù)研究奠定基礎(chǔ)，團(tuán)隊(duì)將持續(xù)觀察移植細(xì)胞的整合情況，按計(jì)劃逐步擴(kuò)大受試者規(guī)模。
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