21世紀經(jīng)濟報道記者季媛媛 閆碩 上海、北京報道
6月16日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批有關(guān)事項的公告（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》），一項可能重塑中國創(chuàng)新藥研發(fā)格局的變革正拉開序幕——核心創(chuàng)新藥品種的臨床試驗審評審批周期有望壓縮至30個工作日。
臨床試驗是創(chuàng)新藥研發(fā)的重要環(huán)節(jié)，此次優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點，能顯著提升研發(fā)效率，是我國向全球創(chuàng)新藥研發(fā)高地邁進的關(guān)鍵。
根據(jù)《征求意見稿》，藥物臨床試驗申請審評審批30日通道支持國家重點研發(fā)品種，鼓勵全球早期同步研發(fā)和國際多中心臨床試驗，服務(wù)臨床急需和國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。符合資質(zhì)的藥物應(yīng)當(dāng)為中藥、化學(xué)藥品、生物制品1類創(chuàng)新藥，主要包括三類：
一是國家支持的重點創(chuàng)新藥。獲國家全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創(chuàng)新藥品種；
二是入選國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心兒童藥星光計劃、罕見病關(guān)愛計劃的品種；
三是全球同步研發(fā)品種。全球同步研發(fā)的Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗和Ⅲ期國際多中心臨床試驗，以及中國主要研究者牽頭開展的國際多中心臨床試驗。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向21世紀經(jīng)濟報道記者表示，將審批時限從常規(guī)的60個工作日縮短至30日——北京等地區(qū)更是壓縮至18日，將顯著提高臨床試驗的啟動效率，為企業(yè)加快研發(fā)步伐、搶占全球市場提供有力支持；同時，也將有效降低研發(fā)成本和風(fēng)險，減少企業(yè)等待時間，節(jié)約資金和注冊等環(huán)節(jié)的時間成本，最終，顯著提升我國醫(yī)藥行業(yè)的國際競爭力。此舉也進一步優(yōu)化了資源配置，有利于引導(dǎo)優(yōu)質(zhì)資源向高水平機構(gòu)集中。
一名券商醫(yī)藥行業(yè)分析師也對21世紀經(jīng)濟報道記者表示， 臨床試驗啟動是新藥研發(fā)耗時最長的階段之一，30日審評相比常規(guī)流程（2023年創(chuàng)新藥臨床試驗平均審批耗時約85天）是質(zhì)的飛躍。以一款典型腫瘤藥為例，若其Ⅲ期多中心臨床試驗（MRCT）因?qū)徟?jié)省55天，上市時間有望提前半年以上。
“此外，‘全球同步研發(fā)’被明確納入優(yōu)先通道，將極大增強中國作為國際多中心臨床試驗關(guān)鍵站點的吸引力。新政策下，跨國藥企更有動力將中國納入早期全球計劃，使中國患者更早用上新藥?！痹摲治鰩煼Q。
藥品審評作為一門科學(xué)，隨著科技飛速發(fā)展，正通過一系列監(jiān)管工具、標準與方法的創(chuàng)新，不斷制定和優(yōu)化審評技術(shù)規(guī)范指南、檢查檢驗評價技術(shù)及技術(shù)標準等，以有效解決影響藥品創(chuàng)新、質(zhì)量、效率的突出問題。
2024年，國家藥監(jiān)局就曾下達《關(guān)于印發(fā)優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案的通知》，明確指出，要優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責(zé)任，提升相關(guān)方對創(chuàng)新藥臨床試驗的風(fēng)險識別和管理能力，探索建立全面提升藥物臨床試驗質(zhì)量和效率的工作制度和機制，實現(xiàn)30個工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗申請審評審批，縮短試驗啟動用時。
彼時，不少業(yè)內(nèi)人士認為：這一里程碑式的決策，不僅標志著我國藥品監(jiān)管體系的又一次深刻變革，更為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)插上了騰飛的翅膀，預(yù)示著中國創(chuàng)新藥研發(fā)將進入一個全新的“加速度”時代。
此次《征求意見稿》特別強調(diào)了納入30日通道的申請人主體責(zé)任：在提交臨床試驗申請前，已與藥物臨床試驗機構(gòu)開展合作，同步開展項目立項、倫理審查；具備與申報品種研發(fā)風(fēng)險相適應(yīng)的研制環(huán)節(jié)風(fēng)險評估和管理能力，并承諾在獲批后12周內(nèi)啟動臨床試驗（首個受試者簽署知情同意書）。
《征求意見稿》顯示，創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批納入30日通道的申報資料要求由國家藥監(jiān)局藥品審評中心制定發(fā)布。納入30日通道的申請由于需召開專家會等技術(shù)原因，無法在30日內(nèi)完成審評審批的，審評中心需及時告知申請人，后續(xù)時限按照60日默示許可執(zhí)行。
提及此次《征求意見稿》的亮點，金春林認為，首先，明確了三類優(yōu)先審評通道的適用標準，涵蓋國家重點支持的創(chuàng)新藥、兒童藥、罕見病藥物及全球同步研發(fā)的品種，更有針對性地支持了國內(nèi)研究者牽頭的國際多中心臨床試驗；其次，建立了動態(tài)風(fēng)險管理機制，要求申請人在申報時證明評估機構(gòu)的合規(guī)性，并承諾在12周內(nèi)啟動試驗，防止審批后的執(zhí)行延遲；再次，引入了彈性的審評機制，對于因技術(shù)因素導(dǎo)致審評超時的情況，自動轉(zhuǎn)入60天默許期；此外，擴大了適用范圍，未將細胞與基因治療等前沿療法排除在外，為這些領(lǐng)域提供了政策支持。
“特別是鼓勵中國研究者牽頭MRCT，是中國醫(yī)藥研發(fā)實力‘走出去’的重要跳板，可以進一步提升本土創(chuàng)新藥的國際話語權(quán)。”前述分析師認為，聚焦到企業(yè)來看，包括百濟神州、信達生物、亞盛醫(yī)藥等創(chuàng)新藥企均在布局全球化，其自主研發(fā)的1類新藥若屬于國家重點支持方向或具備全球潛力（尤其是早期管線），可借該通道大幅提速。
上述分析師表示，此次發(fā)布《征求意見稿》旨在加強本土創(chuàng)新藥企與監(jiān)管層溝通，積極將創(chuàng)新成果納入國家支持體系，可以進一步優(yōu)化全球臨床開發(fā)策略，力爭推動創(chuàng)新成果實現(xiàn)“中國首發(fā)”或“全球同步”。
政策并非無條件的“開綠燈”，對企業(yè)能力也提出了更高的要求。
此次《征求意見稿》特別關(guān)注了“小眾”疾病，明確點出兒童藥與罕見病藥，有利于解決其中存在的大量未滿足臨床需求。而星光計劃和關(guān)愛計劃品種納入快速通道，是解決“研發(fā)動力不足”痛點的關(guān)鍵激勵。
根據(jù)罕見病信息網(wǎng)數(shù)據(jù)，全球已上市的800多種罕見病藥物中，僅有10%左右在我國獲批上市。參照國家衛(wèi)健委等部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》，70%的罕見病在我國尚未有已上市的有效療法，其中，有33種罕見病患者仍面臨“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境。此前，針對全球無藥的罕見病，我國在研發(fā)新藥上缺乏系統(tǒng)的政策支持，相關(guān)新藥研發(fā)屈指可數(shù)。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長薛群向21世紀經(jīng)濟報道記者指出，以戈謝病為例，目前，全球市場上針對此病已有三種酶替代療法和一種小分子藥物，包括賽諾菲的Cerdelga和Cerezyme，以及艾格司他等，其年銷售額合計超過10億美元。但是，全球絕大多數(shù)戈謝病患者尚未獲治療，能夠得到持續(xù)治療的患者只有5000~8000人。這也意味著市場仍待挖掘。
薛群認為，對于罕見病藥物研發(fā)企業(yè)而言，首要任務(wù)是建立一個可持續(xù)的商業(yè)模式，“首先是盈利和生存，為投資者創(chuàng)造回報。但罕見病藥物研發(fā)企業(yè)在財務(wù)上取得成功的同時，也可以為罕見病的生態(tài)系統(tǒng)和患者權(quán)益做出重大貢獻。”
當(dāng)本土藥企涉足這些“小眾”疾病領(lǐng)域時，解決的遠不止單純的醫(yī)學(xué)難題，更是要在商業(yè)倫理與社會責(zé)任的微妙平衡中，探索出一條可持續(xù)且充滿人性關(guān)懷的道路。此次《征求意見稿》的推動，或?qū)⒅匦露x中國罕見病研發(fā)型創(chuàng)新藥企的價值坐標。
除了細化疾病領(lǐng)域，《征求意見稿》中提到的“12周啟動”也是硬承諾，可以避免資源閑置，倒逼企業(yè)臨床運營能力升級。而能否在3個月內(nèi)協(xié)調(diào)好機構(gòu)、倫理、合同、啟動培訓(xùn)，是企業(yè)的重大考驗。不過，這也為頭部CRO（藥明康德、泰格醫(yī)藥）及具備高效執(zhí)行力的SMO企業(yè)提供了發(fā)展機遇。
“‘12周承諾’，也意味著企業(yè)需要強化風(fēng)險管理，要求企業(yè)必須建立強大的藥物警戒和風(fēng)險控制體系，與提速相匹配?！鼻笆龇治鰩煆娬{(diào)，企業(yè)在追求效率的同時，也要為需要深入評估的品種保留必要審評空間，確保質(zhì)量與安全底線。
金春林也指出，在從試點到全面推廣的過程中，必須關(guān)注背后的風(fēng)險與挑戰(zhàn)：首先，需提升風(fēng)險控制能力，在試點階段，要求申請人具有豐富的藥物警戒經(jīng)驗，并提交風(fēng)險管理計劃，全面推廣后，需加強藥審中心的前期溝通及機制培訓(xùn)；其次，要解決區(qū)域與機構(gòu)能力的不平衡問題，試點僅限于條件成熟的地區(qū)，全國推廣需避免中西部地區(qū)機構(gòu)能力不足導(dǎo)致的資源虹吸效應(yīng)。
“此外，必須堅守利益沖突防范機制，確保審評權(quán)的下放不會產(chǎn)生地方保護主義，建立全國統(tǒng)一的監(jiān)管體系。也需要加強相關(guān)配套政策，如藥品補充申請的試點，以解決創(chuàng)新藥上市后的潛在瓶頸?！苯鸫毫终J為。
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