21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 閆碩 北京報(bào)道
近日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《征求意見(jiàn)稿》），在前期工作基礎(chǔ)上，再次向社會(huì)公開(kāi)征求意見(jiàn)。有關(guān)意見(jiàn)需要于2025年8月7日前提交。
附條件批準(zhǔn)上市制度始于2020年，主要用于批準(zhǔn)治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的藥品以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，而且這些藥品的臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值；另外也用于批準(zhǔn)應(yīng)對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國(guó)家衛(wèi)健委認(rèn)定急需的其他疫苗，這些疫苗經(jīng)評(píng)估獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。
“附條件上市，在國(guó)際上也是通常有的做法，旨在兼顧審評(píng)原則底線(xiàn)，將醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品與患者利益擺在更優(yōu)先重要的地位運(yùn)行?！笔锥坚t(yī)科大學(xué)國(guó)家醫(yī)保研究院原副研究員仲崇明向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道指出。
2023年8月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見(jiàn)稿）》，系統(tǒng)部署附條件批準(zhǔn)上市工作。兩年后，國(guó)家藥監(jiān)局再次聚焦附條件批準(zhǔn)上市，發(fā)布《征求意見(jiàn)稿》，持續(xù)優(yōu)化藥品審評(píng)審批。與前一版相比，新版政策在適用條件、工作程序、工作要求等方面均有所細(xì)化。
附條件批準(zhǔn)上市制度目前已取得了積極成果。根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“藥審中心”）數(shù)據(jù)，自2020年以來(lái)，共有187件藥品注冊(cè)申請(qǐng)（135項(xiàng)適應(yīng)癥）附條件批準(zhǔn)上市，其中抗腫瘤藥占比82.22%。
聚焦2024年，共有37件藥品注冊(cè)申請(qǐng)（27項(xiàng)適應(yīng)癥）附條件批準(zhǔn)上市，其中18項(xiàng)適應(yīng)癥為首次批準(zhǔn)上市，9項(xiàng)適應(yīng)癥為已上市藥品增加適應(yīng)癥。
隨著生物技術(shù)、數(shù)字技術(shù)等不斷發(fā)展，現(xiàn)有附條件批準(zhǔn)上市制度在各方面面臨著新的挑戰(zhàn)，需要不斷完善。因此，在前期工作的基礎(chǔ)上，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《征求意見(jiàn)稿》。
在適用條件方面，《征求意見(jiàn)稿》提出符合《藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥注冊(cè)管理專(zhuān)門(mén)規(guī)定》及其他中藥相關(guān)規(guī)定中明確符合附條件批準(zhǔn)情形和條件的藥品，申請(qǐng)人可以在藥物臨床試驗(yàn)或人用經(jīng)驗(yàn)研究期間，向藥審中心提出附條件批準(zhǔn)申請(qǐng)。與前一版相比，新增了“中藥”相關(guān)表述。
在工作程序方面，《征求意見(jiàn)稿》共包括早期溝通交流申請(qǐng)、上市申請(qǐng)前的溝通交流申請(qǐng)、提交附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)等七項(xiàng)內(nèi)容，與前一版相比新增了“藥品注冊(cè)證書(shū)注銷(xiāo)”一項(xiàng)，詳細(xì)列出了幾種國(guó)家藥監(jiān)局按程序注銷(xiāo)藥品注冊(cè)證書(shū)的情況。
比如藥品注冊(cè)證書(shū)有效期屆滿(mǎn)且不予批準(zhǔn)延期研究的，或者延期后的研究時(shí)限屆滿(mǎn)時(shí)，持有人未按要求提交轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的注冊(cè)申請(qǐng)的，國(guó)家藥監(jiān)局按程序注銷(xiāo)藥品注冊(cè)證書(shū)。另外，也有國(guó)家藥監(jiān)局可以主動(dòng)按程序注銷(xiāo)相應(yīng)適應(yīng)癥的藥品注冊(cè)證書(shū)的情況：所附條件研究期間，藥審中心監(jiān)測(cè)到并確認(rèn)確證性研究不能證明獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。
新版政策也在加強(qiáng)藥品附條件批準(zhǔn)上市后的風(fēng)險(xiǎn)管理。《征求意見(jiàn)稿》提出，附條件研究期間，對(duì)于變更臨床試驗(yàn)方案等可能增加受試者安全性風(fēng)險(xiǎn)的情形，持有人應(yīng)按相關(guān)規(guī)定及時(shí)遞交補(bǔ)充申請(qǐng)。
對(duì)于無(wú)法按期完成所附條件研究的，應(yīng)提前補(bǔ)充申請(qǐng)，審評(píng)通過(guò)后，可以繼續(xù)開(kāi)展研究，但此次《征求意見(jiàn)稿》強(qiáng)調(diào)要“明確繼續(xù)研究的完成時(shí)限”。同時(shí)，藥品注冊(cè)證書(shū)有效期保持不變，有效期屆滿(mǎn)后，持有人應(yīng)當(dāng)暫停銷(xiāo)售。對(duì)于已進(jìn)入流通、使用環(huán)節(jié)的藥品，醫(yī)療機(jī)構(gòu)經(jīng)充分評(píng)估后可繼續(xù)使用。
此外，《征求意見(jiàn)稿》也不再?gòu)?qiáng)調(diào)早期溝通交流申請(qǐng)和上市申請(qǐng)前的溝通交流申請(qǐng)召開(kāi)“II類(lèi)會(huì)議”，而在藥品附條件批準(zhǔn)上市后，所附條件研究期間的溝通交流中強(qiáng)調(diào)召開(kāi)“II類(lèi)會(huì)議”。
所謂“II類(lèi)會(huì)議”，《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》中指出，系指為藥物在研發(fā)關(guān)鍵階段而召開(kāi)的會(huì)議，主要包含新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前會(huì)議、藥物Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)束/Ⅲ期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)前會(huì)議、新藥上市許可申請(qǐng)前會(huì)議、風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和控制會(huì)議等。
毋庸置疑，附條件批準(zhǔn)上市制度的實(shí)施可有效加快具有突出臨床價(jià)值的藥品上市，滿(mǎn)足臨床急需。不僅如此，附條件批準(zhǔn)程序與其他加速程序的組合應(yīng)用更有助于加快具有突出臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市。
有學(xué)術(shù)研究指出，2021年-2022年通過(guò)常規(guī)批準(zhǔn)上市的藥品平均審評(píng)時(shí)間約為21個(gè)月，僅通過(guò)附條件批準(zhǔn)的為16個(gè)月，同時(shí)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批和附條件批準(zhǔn)的為10個(gè)月，同時(shí)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批、附條件批準(zhǔn)和突破性療法的為12個(gè)月。
值得一提的是，附條件批準(zhǔn)上市對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展具有較大的促進(jìn)作用。藥審中心數(shù)據(jù)顯示，2024年批準(zhǔn)上市1類(lèi)創(chuàng)新藥48個(gè)品種，其中11個(gè)品種附條件批準(zhǔn)上市，占比達(dá)22.9%。
“附條件上市，與上市后評(píng)價(jià)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)與證據(jù)、醫(yī)保談判與支付管理，都有強(qiáng)關(guān)聯(lián)。這是全鏈條支持創(chuàng)新藥的關(guān)鍵一環(huán)，也回到了真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新這些基本內(nèi)涵上，并且可能可以吸引包括藥監(jiān)、醫(yī)保、醫(yī)療在內(nèi)的多維度監(jiān)管?！敝俪缑髡f(shuō)。
對(duì)于“某產(chǎn)品上市是否會(huì)對(duì)其他同類(lèi)品種的附條件批準(zhǔn)產(chǎn)生影響”這一問(wèn)題，與前一版相比，新版政策不再“一刀切”地不同意其他同類(lèi)藥品開(kāi)展臨床試驗(yàn)，而是明確：已與藥審中心就用于支持其附條件上市申請(qǐng)的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)溝通一致的，可以繼續(xù)按原方案開(kāi)展研究，但申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)及時(shí)關(guān)注研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，已有藥品轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，其它在研或在審的同類(lèi)藥品不再符合附條件批準(zhǔn)的要求。
附條件批準(zhǔn)上市并非終點(diǎn)，企業(yè)通常會(huì)主動(dòng)完成上市后研究以滿(mǎn)足常規(guī)批準(zhǔn)要求。藥審中心數(shù)據(jù)顯示，2021年至2024年，附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥完成確證性研究，轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的分別有3、6、10、9項(xiàng)。
國(guó)家藥監(jiān)局在《征求意見(jiàn)稿》政策解讀中指出，附條件上市注冊(cè)申請(qǐng)的審評(píng)過(guò)程中，申請(qǐng)人完成該品種的確證性臨床研究，可通過(guò)公文提出轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)，藥審中心評(píng)估同意的，可發(fā)補(bǔ)要求申請(qǐng)人補(bǔ)充確證性研究資料，并視審評(píng)需要發(fā)起藥物臨床試驗(yàn)現(xiàn)場(chǎng)核查。審評(píng)通過(guò)的，予以常規(guī)批準(zhǔn)。
附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，藥品注冊(cè)證書(shū)有效期也將相應(yīng)調(diào)整。對(duì)于相關(guān)藥品所有適應(yīng)癥均未常規(guī)上市的，對(duì)首個(gè)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的適應(yīng)癥重新給予5年藥品注冊(cè)證書(shū)有效期（自轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的注冊(cè)申請(qǐng)批準(zhǔn)之日起算）；對(duì)于相關(guān)藥品中已有常規(guī)上市適應(yīng)癥的，其他附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，藥品注冊(cè)證書(shū)有效期調(diào)整為與已常規(guī)上市適應(yīng)癥一致。
總而言之，面對(duì)新技術(shù)、新形勢(shì)，附條件批準(zhǔn)上市政策得到持續(xù)完善。但也需要強(qiáng)調(diào)，附條件批準(zhǔn)上市政策的順利實(shí)施，需要監(jiān)管部門(mén)持續(xù)完善相關(guān)配套制度以及法律法規(guī)。
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