21世紀經(jīng)濟報道記者季媛媛 上海報道
當4歲戈謝病患兒小宇（化名）的母親第23次致電藥企詢問藥物供應(yīng)時，這位單親媽媽并不知道，她手中的特效藥年治療費用相當于全家18年收入總和。
根據(jù)最新數(shù)據(jù)，我國約有2000萬罕見病患者，其中只有5%的患者能夠獲得有效治療。然而，隨著政策的推進和醫(yī)保目錄的更新，越來越多的罕見病治療藥物被納入醫(yī)保，例如最新版的國家醫(yī)保藥品目錄已納入超過90種罕見病的治療藥物。
近年來，得益于我國醫(yī)保目錄的常態(tài)化動態(tài)調(diào)整，罕見病藥品的可及性和保障力度取得了顯著進展。如今，大部分罕見病患者的用藥需求已能在醫(yī)保支付中得到較好的滿足。然而，罕見病高值藥物的可及性和可負擔性，仍是橫亙在我們面前的一道難題。這不僅是當前罕見病保障中最突出的未滿足需求，也是社會矛盾較為集中、亟待我們共同攻克的關(guān)鍵問題。
罕見病患病率和發(fā)病率極低，多為慢性、嚴重性疾病，疾病負擔重，危及患者生命。由于患者人數(shù)極少，而藥品研發(fā)成本高且難以大規(guī)模分攤等特殊性，這類藥品價格較一般藥品高昂，因此在當前我國基本醫(yī)?！氨；尽钡亩ㄎ灰约爱斍暗尼t(yī)保目錄談判規(guī)則下，高值罕見藥品不能納入醫(yī)保目錄，進而影響藥品的可及性。
每年2月的最后一天是國際罕見病日，借此契機，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示，自2018年我國首個罕見病目錄發(fā)布以來，該目錄已涵蓋121種疾?。恢?023年，第二批目錄又新增了86種疾病，至此，我國已累計發(fā)布并確認了207種罕見病。
“近年來，國家藥監(jiān)局加快了審評審批流程，推出了針對罕見病的快速通道，并發(fā)布了藥品審批的指導原則，特別是引入了單臂試驗審批機制，此舉不僅極大地加速了國內(nèi)外罕見病藥品在中國的上市進程，還有力地推動了國內(nèi)罕見病研究的深入發(fā)展。”金春林指出，每年都有新的罕見病藥品被納入醫(yī)保報銷范圍。但超級罕見病患者面臨的困難比其他群體更大：由于患者人數(shù)極少，加之確診困難、治療復(fù)雜、支付高昂，這部分群體迫切需要醫(yī)療保障體系的全面支持。
究竟該如何保障這部分患者的需求？
眾所周知，罕見病患病率和發(fā)病率極低，以慢性、嚴重性為特點，常常危及生命，給患者及其家庭帶來沉重的疾病負擔和經(jīng)濟負擔。
以治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉為例，該藥物于2019年正式在中國獲批上市，售價為69.97萬元，被患兒家長們稱為“天價救命藥”。而現(xiàn)在納入醫(yī)保之后，據(jù)估算，患者使用諾西那生鈉注射液每針的自付費用不會超過3.3萬元。
但根據(jù)西部某省份的實際調(diào)研顯示，疊加三重保障后患者年自付仍達4.2萬元，這相當于當?shù)剞r(nóng)村居民人均可支配收入的2.3倍。這種壓力正從個體向醫(yī)?；饌鲗В?022年，隨著罕見病藥品支出同比激增78%，醫(yī)保目錄內(nèi)罕見病藥品的覆蓋范圍顯著擴大，涉及31種罕見病的73種藥物被納入醫(yī)保，占醫(yī)?；鹂傊С龅?.64%。這一增長背后，反映了罕見病治療藥物在醫(yī)保體系中的重要性提升，同時也揭示了罕見病患者在醫(yī)療費用負擔上的顯著減輕。
另外，由于不同的罕見疾病的發(fā)病率和已知患者數(shù)量差異較大，不平衡性也愈發(fā)凸顯。例如，溶酶體貯積癥（LSDs）中的戈謝病、龐貝病、黏多糖貯積癥、法布雷病等超級罕見病，在國內(nèi)，這些超級罕見病的確診患者人數(shù)寥寥無幾，僅數(shù)百人，而他們所需藥品的費用往往高達50萬元以上，然而，國家醫(yī)保談判通常將50萬元以上的藥品費用排除在外，這無疑加大了這類患者的確診與治療難度，同時也限制了相關(guān)治療方案研發(fā)投入的經(jīng)濟回報。
那么，如何保障龐貝病、黏多糖貯積癥等超罕見疾病患者的權(quán)益？
艾昆緯大中華區(qū)衛(wèi)生經(jīng)濟與真實世界洞察負責人劉君在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時指出，近年來，我國在罕見病藥品保障方面取得了顯著進展。目前在中國上市的藥品中，約65%已經(jīng)納入了國家醫(yī)保目錄。特別是自2019年以來，隨著國家基本醫(yī)保目錄的動態(tài)化、常規(guī)化調(diào)整，已有56種藥品通過談判被納入醫(yī)保目錄。因此，罕見病藥品的納入醫(yī)保目錄對患者來說意義重大。這些年來，罕見病藥品納入醫(yī)保目錄無疑標志著我們在保障體系方面取得了重大成就和突破性進展。
盡管如此，在當前的基本醫(yī)療保障體系中，基本醫(yī)保主要還是以保障基本醫(yī)療需求為主，仍有約三分之一的藥品在中國上市，但尚未納入醫(yī)保目錄。有行業(yè)專家分析，根據(jù)國家醫(yī)保局發(fā)布的數(shù)據(jù)，2022年全國基本醫(yī)療保險基金總收入為30922.17億元。若將200余種罕見病藥物全部納入醫(yī)保，按照現(xiàn)有患者基數(shù)測算，年度支出將超過800億元，相當于醫(yī)?；鹂偸杖氲募s2.6%。這種數(shù)字魔法般的矛盾，使得"?；?與"保公平"的天平在罕見病領(lǐng)域劇烈搖擺。
“深入分析這些藥品，我們發(fā)現(xiàn)它們主要是針對患者人數(shù)極少的超級罕見病或高價藥品。這類藥品的特性在于，它們所針對的患者群體極為狹窄，不少藥物的適應(yīng)癥甚至僅限于寥寥數(shù)百名患者?！眲⒕赋觯M管如此，這些藥品不僅能夠改善病情、緩解癥狀，而且對長期疾病控制，甚至治愈具有至關(guān)重要的作用。這些藥品彌補了目前醫(yī)保目錄中的空白。
“基于這一體系和2019年以來藥品談判的規(guī)則，這類高價罕見病藥品仍未能納入國家基本醫(yī)保目錄，未能突破這一障礙。由此可見，在當前保障體系下，這類藥品和患者群體正是我們罕見病保障體系中最突出、最迫切需要解決的未滿足需求?！眲⒕f。
在"保基本"與"保公平"的天平尚在搖擺不定之際，地方版的“專項基金”已悄然破冰。
例如，浙江省最早于2019年建立了罕見病用藥保障機制，通過省級統(tǒng)籌，全省實行統(tǒng)一的保障范圍、籌資標準、待遇水平、診治規(guī)范和用藥管理。每位基本醫(yī)療保險參保人每年繳費2元，根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險參保人數(shù)，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金，每年總繳費約1.2億元。保障范圍包括治療戈謝病、龐貝病、法布雷病以及治療BH4缺乏癥所導致的高苯丙氨酸血癥，“0~30萬元報銷，30萬~70萬元報銷，70萬元以上全額予以報銷，個人自付10萬元封頂”的報銷政策極大地減輕了患者的個人負擔，提升用藥可及性。以戈謝病為例，兒童患者使用特效藥伊米苷酶可獲得96%的報銷，個人年自費不到3萬元。浙江專項基金模式運行結(jié)果顯示，籌資能力和保障水平高，運行和支出穩(wěn)定，是較好的用藥保障制度選擇。
但硬幣有另一面。有不少業(yè)內(nèi)人士指出，浙江模式推廣受阻，這也是由于經(jīng)濟發(fā)達地區(qū)財政補助占基金來源的45%，這對中西部省份幾乎不可復(fù)制。罕見病藥物納入醫(yī)保后，廣東、上海等6省市集中了全國大部分的罕見病專項保障資金，而這些地區(qū)患者人數(shù)占比卻相對較低。
地方試水暴露的深層矛盾，恰恰凸顯了建立國家層面專項基金的迫切性。談及專項基金設(shè)立的必要性，金春林指出，專項基金設(shè)立的意義遠不止于藥品目錄的范疇，它關(guān)系到整個醫(yī)療保障體系的完善。專項基金的設(shè)立，不僅限于為特定藥品提供報銷支持，更是全面保障了罕見病患者群體的利益。即便已有醫(yī)保覆蓋，罕見病患者在“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！狈矫嫒悦媾R諸多挑戰(zhàn)，甚至在生活保障上也需要額外的支持。專項基金的設(shè)立，能夠深入解決罕見病患者的治療生態(tài)鏈問題，超越了藥品報銷的單一范疇，因此，其深遠意義不言而喻。
從投資的角度來看，專項基金的設(shè)立還可以拓展更多元的籌資渠道?！袄?，在中國臺灣地區(qū)，部分彩票收入被用于專項基金，這種模式值得我們借鑒。有了專項基金，我們可以建立專門的投資渠道，如彩票收入分成、企業(yè)捐贈等，以此擴大資金來源，確保除了基本醫(yī)療保險外，還有更多穩(wěn)定的資金支持。同時，這也能夠提升對罕見病患者的整體關(guān)懷，進一步完善治療和生活保障體系?！苯鸫毫终f。
根據(jù)中國社會保障學會發(fā)布的《罕見病保障機制白皮書》測算，若建立中央財政每年撥款50億元、企業(yè)按藥品銷售額1%強制繳存、福彩公益金劃撥5%的國家專項基金，結(jié)合多層次醫(yī)療保障體系的構(gòu)建，可使200萬患者年自付費用控制在家庭收入的20%以內(nèi)，從而顯著提升罕見病用藥的可負擔性。
此外，專項基金的設(shè)立不僅對患者有益，也能夠促進整個產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。金春林指出，金春林指出，丙類目錄主要依賴醫(yī)保和商業(yè)保險，而專項基金則通過醫(yī)保、財政撥款、社會捐贈等多種資金來源，形成相對穩(wěn)定的資金池，從而推動罕見病醫(yī)療保障體系的完善。例如，罕見病醫(yī)療援助工程京東健康專項基金累計援助罕見病患者超過350人次，涉及39個病種，覆蓋全國27個省市自治區(qū)，累計撥付善款超過370萬元。
因此，丙類目錄與專項基金的意義并非相同，而是相輔相成，共同助力罕見病患者的保障體系建設(shè)。
在多方角力中，政策曙光初現(xiàn)。
有業(yè)內(nèi)人士透露，罕見病用藥單獨評審機制有望在2023年版醫(yī)保目錄調(diào)整中落地，同時《罕見病診療保障法》已進入立法調(diào)研階段。最新醫(yī)保目錄初審公布顯示，47個已上市罕見病藥品進入初審目錄，這表明國家醫(yī)保局正通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄。這些制度性突破，或?qū)閷ｍ椈鸾咔遄詈笳系K。
然而，在此之前，仍有重重障礙亟待我們克服。劉君坦言：在制度構(gòu)建的征途上，支付方首要面臨的現(xiàn)實難題與挑戰(zhàn)，便是如何有效籌資。各方需要明確需要多少資金才能解決之前提到的高價藥品保障問題；另一方面，根據(jù)IQVIA的比較研究，我國在罕見病藥品支出方面的規(guī)模低于國際平均水平，這與全球罕見病用藥市場的數(shù)據(jù)相符，顯示中國罕見病藥品市場存在較大的發(fā)展空間。
“除了籌資問題、確?；鹨?guī)模的可管理性外，從運行的角度來看，挑戰(zhàn)依然眾多，需要我們關(guān)注，也需要政策制定方去解決?！眲⒕M一步指出，“盡管我們已經(jīng)認識到需要這樣一個基金池，但基金的具體來源是什么？是來自多部門的財政支持，還是民政等部門的參與，或是其他多方的資金來源？這些問題都需要進一步探討和解決?！?span style="display:none">Spm即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com
盡管罕見病的患病率較高，但接受治療的患者數(shù)量與實際患病人數(shù)之間存在顯著差異。這主要是由于許多患者缺乏支付能力，導致無法獲得治療。例如，根據(jù)統(tǒng)計，罕見病患者中僅有5%有有效的治療藥物，而治療費用高昂，許多藥品價格昂貴，難以為普通家庭所承擔。
關(guān)于減輕患者負擔的問題，從政策制定的細節(jié)來看，如何設(shè)定患者的報銷比例也是一個關(guān)鍵問題?！氨M管罕見病藥物納入醫(yī)保后，患者可享受一定比例的報銷，但根據(jù)淮北市醫(yī)保局的實踐，報銷比例可能高達65%，且不設(shè)起付線。然而，考慮到罕見病藥物的高昂費用，即使有報銷，患者家庭的經(jīng)濟壓力仍然可能較大。”劉君稱，許多罕見病患者家庭條件較差，尤其是來自偏遠地區(qū)的患者，他們的支付能力相對較低，因此，從保障制度設(shè)計上來說，應(yīng)考慮如何設(shè)定合適的保障比例，以真正解決患者高負擔的問題，這些細節(jié)都需要各部門在制度設(shè)計中予以考慮。
在這場關(guān)乎生命權(quán)與制度創(chuàng)新的博弈中，每個數(shù)字背后都是鮮活的人生。當小宇母親第24次撥通藥企電話時，她或許不知道，千里之外的決策者們正在為一個更公平的保障體系尋找最大公約數(shù)。這不是簡單的慈善命題，而是對一個國家治理智慧的深度考驗。
醫(yī)保政策立場雖未明朗，但建立罕見病專項基金的重要性已獲得廣泛共識。金春林進一步指出，擁有罕見病專項基金可能會促進該產(chǎn)業(yè)從研發(fā)階段開始就獲得快速發(fā)展?？傮w而言，中國藥品研發(fā)在國際市場上面臨諸多挑戰(zhàn)。
“盡管國外市場廣闊，但有了專項基金，是否能吸引更多研究者來中國開展管線研究？考慮到中國龐大的患者群體和相對較低的臨床研究成本，專項基金的支持不僅能解決患者的治療難題，還能助力我們將罕見病藥物研發(fā)推向全球領(lǐng)先地位?！苯鸫毫终f，盡管罕見病病例數(shù)量有限，但作為世界上人口最多的國家，中國市場的潛力是巨大的。
罕見病專項基金實際上是一個過渡性的制度。在當前的醫(yī)保體系下，某些藥品可能無法完全納入基本醫(yī)保，但從長遠來看，專項基金和基本醫(yī)保之間應(yīng)該有一定的銜接作用。專項基金或為一過渡性政策，未來如何設(shè)計其與基本醫(yī)保體系的銜接機制，確保有效對接，成為政策制定中的關(guān)鍵議題。究竟何時能成定論，仍需時間驗證。
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