21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者季媛媛 上海報(bào)道
當(dāng)4歲戈謝病患兒小宇（化名）的母親第23次致電藥企詢問藥物供應(yīng)時(shí)，這位單親媽媽并不知道，她手中的特效藥年治療費(fèi)用相當(dāng)于全家18年收入總和。
根據(jù)最新數(shù)據(jù)，我國約有2000萬罕見病患者，其中只有5%的患者能夠獲得有效治療。然而，隨著政策的推進(jìn)和醫(yī)保目錄的更新，越來越多的罕見病治療藥物被納入醫(yī)保，例如最新版的國家醫(yī)保藥品目錄已納入超過90種罕見病的治療藥物。
近年來，得益于我國醫(yī)保目錄的常態(tài)化動態(tài)調(diào)整，罕見病藥品的可及性和保障力度取得了顯著進(jìn)展。如今，大部分罕見病患者的用藥需求已能在醫(yī)保支付中得到較好的滿足。然而，罕見病高值藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性，仍是橫亙在我們面前的一道難題。這不僅是當(dāng)前罕見病保障中最突出的未滿足需求，也是社會矛盾較為集中、亟待我們共同攻克的關(guān)鍵問題。
罕見病患病率和發(fā)病率極低，多為慢性、嚴(yán)重性疾病，疾病負(fù)擔(dān)重，危及患者生命。由于患者人數(shù)極少，而藥品研發(fā)成本高且難以大規(guī)模分?jǐn)偟忍厥庑?，這類藥品價(jià)格較一般藥品高昂，因此在當(dāng)前我國基本醫(yī)保“?；尽钡亩ㄎ灰约爱?dāng)前的醫(yī)保目錄談判規(guī)則下，高值罕見藥品不能納入醫(yī)保目錄，進(jìn)而影響藥品的可及性。
每年2月的最后一天是國際罕見病日，借此契機(jī)，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)表示，自2018年我國首個(gè)罕見病目錄發(fā)布以來，該目錄已涵蓋121種疾?。恢?023年，第二批目錄又新增了86種疾病，至此，我國已累計(jì)發(fā)布并確認(rèn)了207種罕見病。
“近年來，國家藥監(jiān)局加快了審評審批流程，推出了針對罕見病的快速通道，并發(fā)布了藥品審批的指導(dǎo)原則，特別是引入了單臂試驗(yàn)審批機(jī)制，此舉不僅極大地加速了國內(nèi)外罕見病藥品在中國的上市進(jìn)程，還有力地推動了國內(nèi)罕見病研究的深入發(fā)展?！苯鸫毫种赋觯磕甓加行碌暮币姴∷幤繁患{入醫(yī)保報(bào)銷范圍。但超級罕見病患者面臨的困難比其他群體更大：由于患者人數(shù)極少，加之確診困難、治療復(fù)雜、支付高昂，這部分群體迫切需要醫(yī)療保障體系的全面支持。
究竟該如何保障這部分患者的需求？
眾所周知，罕見病患病率和發(fā)病率極低，以慢性、嚴(yán)重性為特點(diǎn)，常常危及生命，給患者及其家庭帶來沉重的疾病負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
以治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉為例，該藥物于2019年正式在中國獲批上市，售價(jià)為69.97萬元，被患兒家長們稱為“天價(jià)救命藥”。而現(xiàn)在納入醫(yī)保之后，據(jù)估算，患者使用諾西那生鈉注射液每針的自付費(fèi)用不會超過3.3萬元。
但根據(jù)西部某省份的實(shí)際調(diào)研顯示，疊加三重保障后患者年自付仍達(dá)4.2萬元，這相當(dāng)于當(dāng)?shù)剞r(nóng)村居民人均可支配收入的2.3倍。這種壓力正從個(gè)體向醫(yī)?；饌鲗?dǎo)：2022年，隨著罕見病藥品支出同比激增78%，醫(yī)保目錄內(nèi)罕見病藥品的覆蓋范圍顯著擴(kuò)大，涉及31種罕見病的73種藥物被納入醫(yī)保，占醫(yī)?；鹂傊С龅?.64%。這一增長背后，反映了罕見病治療藥物在醫(yī)保體系中的重要性提升，同時(shí)也揭示了罕見病患者在醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)上的顯著減輕。
另外，由于不同的罕見疾病的發(fā)病率和已知患者數(shù)量差異較大，不平衡性也愈發(fā)凸顯。例如，溶酶體貯積癥（LSDs）中的戈謝病、龐貝病、黏多糖貯積癥、法布雷病等超級罕見病，在國內(nèi)，這些超級罕見病的確診患者人數(shù)寥寥無幾，僅數(shù)百人，而他們所需藥品的費(fèi)用往往高達(dá)50萬元以上，然而，國家醫(yī)保談判通常將50萬元以上的藥品費(fèi)用排除在外，這無疑加大了這類患者的確診與治療難度，同時(shí)也限制了相關(guān)治療方案研發(fā)投入的經(jīng)濟(jì)回報(bào)。
那么，如何保障龐貝病、黏多糖貯積癥等超罕見疾病患者的權(quán)益？
艾昆緯大中華區(qū)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與真實(shí)世界洞察負(fù)責(zé)人劉君在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)指出，近年來，我國在罕見病藥品保障方面取得了顯著進(jìn)展。目前在中國上市的藥品中，約65%已經(jīng)納入了國家醫(yī)保目錄。特別是自2019年以來，隨著國家基本醫(yī)保目錄的動態(tài)化、常規(guī)化調(diào)整，已有56種藥品通過談判被納入醫(yī)保目錄。因此，罕見病藥品的納入醫(yī)保目錄對患者來說意義重大。這些年來，罕見病藥品納入醫(yī)保目錄無疑標(biāo)志著我們在保障體系方面取得了重大成就和突破性進(jìn)展。
盡管如此，在當(dāng)前的基本醫(yī)療保障體系中，基本醫(yī)保主要還是以保障基本醫(yī)療需求為主，仍有約三分之一的藥品在中國上市，但尚未納入醫(yī)保目錄。有行業(yè)專家分析，根據(jù)國家醫(yī)保局發(fā)布的數(shù)據(jù)，2022年全國基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金總收入為30922.17億元。若將200余種罕見病藥物全部納入醫(yī)保，按照現(xiàn)有患者基數(shù)測算，年度支出將超過800億元，相當(dāng)于醫(yī)保基金總收入的約2.6%。這種數(shù)字魔法般的矛盾，使得"?；?與"保公平"的天平在罕見病領(lǐng)域劇烈搖擺。
“深入分析這些藥品，我們發(fā)現(xiàn)它們主要是針對患者人數(shù)極少的超級罕見病或高價(jià)藥品。這類藥品的特性在于，它們所針對的患者群體極為狹窄，不少藥物的適應(yīng)癥甚至僅限于寥寥數(shù)百名患者?！眲⒕赋?，盡管如此，這些藥品不僅能夠改善病情、緩解癥狀，而且對長期疾病控制，甚至治愈具有至關(guān)重要的作用。這些藥品彌補(bǔ)了目前醫(yī)保目錄中的空白。
“基于這一體系和2019年以來藥品談判的規(guī)則，這類高價(jià)罕見病藥品仍未能納入國家基本醫(yī)保目錄，未能突破這一障礙。由此可見，在當(dāng)前保障體系下，這類藥品和患者群體正是我們罕見病保障體系中最突出、最迫切需要解決的未滿足需求?！眲⒕f。
在"?；?與"保公平"的天平尚在搖擺不定之際，地方版的“專項(xiàng)基金”已悄然破冰。
例如，浙江省最早于2019年建立了罕見病用藥保障機(jī)制，通過省級統(tǒng)籌，全省實(shí)行統(tǒng)一的保障范圍、籌資標(biāo)準(zhǔn)、待遇水平、診治規(guī)范和用藥管理。每位基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人每年繳費(fèi)2元，根據(jù)上年底基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人數(shù)，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險(xiǎn)基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金，每年總繳費(fèi)約1.2億元。保障范圍包括治療戈謝病、龐貝病、法布雷病以及治療BH4缺乏癥所導(dǎo)致的高苯丙氨酸血癥，“0~30萬元報(bào)銷，30萬~70萬元報(bào)銷，70萬元以上全額予以報(bào)銷，個(gè)人自付10萬元封頂”的報(bào)銷政策極大地減輕了患者的個(gè)人負(fù)擔(dān)，提升用藥可及性。以戈謝病為例，兒童患者使用特效藥伊米苷酶可獲得96%的報(bào)銷，個(gè)人年自費(fèi)不到3萬元。浙江專項(xiàng)基金模式運(yùn)行結(jié)果顯示，籌資能力和保障水平高，運(yùn)行和支出穩(wěn)定，是較好的用藥保障制度選擇。
但硬幣有另一面。有不少業(yè)內(nèi)人士指出，浙江模式推廣受阻，這也是由于經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)地區(qū)財(cái)政補(bǔ)助占基金來源的45%，這對中西部省份幾乎不可復(fù)制。罕見病藥物納入醫(yī)保后，廣東、上海等6省市集中了全國大部分的罕見病專項(xiàng)保障資金，而這些地區(qū)患者人數(shù)占比卻相對較低。
地方試水暴露的深層矛盾，恰恰凸顯了建立國家層面專項(xiàng)基金的迫切性。談及專項(xiàng)基金設(shè)立的必要性，金春林指出，專項(xiàng)基金設(shè)立的意義遠(yuǎn)不止于藥品目錄的范疇，它關(guān)系到整個(gè)醫(yī)療保障體系的完善。專項(xiàng)基金的設(shè)立，不僅限于為特定藥品提供報(bào)銷支持，更是全面保障了罕見病患者群體的利益。即便已有醫(yī)保覆蓋，罕見病患者在“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！狈矫嫒悦媾R諸多挑戰(zhàn)，甚至在生活保障上也需要額外的支持。專項(xiàng)基金的設(shè)立，能夠深入解決罕見病患者的治療生態(tài)鏈問題，超越了藥品報(bào)銷的單一范疇，因此，其深遠(yuǎn)意義不言而喻。
從投資的角度來看，專項(xiàng)基金的設(shè)立還可以拓展更多元的籌資渠道。“例如，在中國臺灣地區(qū)，部分彩票收入被用于專項(xiàng)基金，這種模式值得我們借鑒。有了專項(xiàng)基金，我們可以建立專門的投資渠道，如彩票收入分成、企業(yè)捐贈等，以此擴(kuò)大資金來源，確保除了基本醫(yī)療保險(xiǎn)外，還有更多穩(wěn)定的資金支持。同時(shí)，這也能夠提升對罕見病患者的整體關(guān)懷，進(jìn)一步完善治療和生活保障體系?！苯鸫毫终f。
根據(jù)中國社會保障學(xué)會發(fā)布的《罕見病保障機(jī)制白皮書》測算，若建立中央財(cái)政每年撥款50億元、企業(yè)按藥品銷售額1%強(qiáng)制繳存、福彩公益金劃撥5%的國家專項(xiàng)基金，結(jié)合多層次醫(yī)療保障體系的構(gòu)建，可使200萬患者年自付費(fèi)用控制在家庭收入的20%以內(nèi)，從而顯著提升罕見病用藥的可負(fù)擔(dān)性。
此外，專項(xiàng)基金的設(shè)立不僅對患者有益，也能夠促進(jìn)整個(gè)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。金春林指出，金春林指出，丙類目錄主要依賴醫(yī)保和商業(yè)保險(xiǎn)，而專項(xiàng)基金則通過醫(yī)保、財(cái)政撥款、社會捐贈等多種資金來源，形成相對穩(wěn)定的資金池，從而推動罕見病醫(yī)療保障體系的完善。例如，罕見病醫(yī)療援助工程京東健康專項(xiàng)基金累計(jì)援助罕見病患者超過350人次，涉及39個(gè)病種，覆蓋全國27個(gè)省市自治區(qū)，累計(jì)撥付善款超過370萬元。
因此，丙類目錄與專項(xiàng)基金的意義并非相同，而是相輔相成，共同助力罕見病患者的保障體系建設(shè)。
在多方角力中，政策曙光初現(xiàn)。
有業(yè)內(nèi)人士透露，罕見病用藥單獨(dú)評審機(jī)制有望在2023年版醫(yī)保目錄調(diào)整中落地，同時(shí)《罕見病診療保障法》已進(jìn)入立法調(diào)研階段。最新醫(yī)保目錄初審公布顯示，47個(gè)已上市罕見病藥品進(jìn)入初審目錄，這表明國家醫(yī)保局正通過優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄。這些制度性突破，或?qū)閷ｍ?xiàng)基金建立掃清最后障礙。
然而，在此之前，仍有重重障礙亟待我們克服。劉君坦言：在制度構(gòu)建的征途上，支付方首要面臨的現(xiàn)實(shí)難題與挑戰(zhàn)，便是如何有效籌資。各方需要明確需要多少資金才能解決之前提到的高價(jià)藥品保障問題；另一方面，根據(jù)IQVIA的比較研究，我國在罕見病藥品支出方面的規(guī)模低于國際平均水平，這與全球罕見病用藥市場的數(shù)據(jù)相符，顯示中國罕見病藥品市場存在較大的發(fā)展空間。
“除了籌資問題、確?；鹨?guī)模的可管理性外，從運(yùn)行的角度來看，挑戰(zhàn)依然眾多，需要我們關(guān)注，也需要政策制定方去解決。”劉君進(jìn)一步指出，“盡管我們已經(jīng)認(rèn)識到需要這樣一個(gè)基金池，但基金的具體來源是什么？是來自多部門的財(cái)政支持，還是民政等部門的參與，或是其他多方的資金來源？這些問題都需要進(jìn)一步探討和解決。”
盡管罕見病的患病率較高，但接受治療的患者數(shù)量與實(shí)際患病人數(shù)之間存在顯著差異。這主要是由于許多患者缺乏支付能力，導(dǎo)致無法獲得治療。例如，根據(jù)統(tǒng)計(jì)，罕見病患者中僅有5%有有效的治療藥物，而治療費(fèi)用高昂，許多藥品價(jià)格昂貴，難以為普通家庭所承擔(dān)。
關(guān)于減輕患者負(fù)擔(dān)的問題，從政策制定的細(xì)節(jié)來看，如何設(shè)定患者的報(bào)銷比例也是一個(gè)關(guān)鍵問題。“盡管罕見病藥物納入醫(yī)保后，患者可享受一定比例的報(bào)銷，但根據(jù)淮北市醫(yī)保局的實(shí)踐，報(bào)銷比例可能高達(dá)65%，且不設(shè)起付線。然而，考慮到罕見病藥物的高昂費(fèi)用，即使有報(bào)銷，患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力仍然可能較大?！眲⒕Q，許多罕見病患者家庭條件較差，尤其是來自偏遠(yuǎn)地區(qū)的患者，他們的支付能力相對較低，因此，從保障制度設(shè)計(jì)上來說，應(yīng)考慮如何設(shè)定合適的保障比例，以真正解決患者高負(fù)擔(dān)的問題，這些細(xì)節(jié)都需要各部門在制度設(shè)計(jì)中予以考慮。
在這場關(guān)乎生命權(quán)與制度創(chuàng)新的博弈中，每個(gè)數(shù)字背后都是鮮活的人生。當(dāng)小宇母親第24次撥通藥企電話時(shí)，她或許不知道，千里之外的決策者們正在為一個(gè)更公平的保障體系尋找最大公約數(shù)。這不是簡單的慈善命題，而是對一個(gè)國家治理智慧的深度考驗(yàn)。
醫(yī)保政策立場雖未明朗，但建立罕見病專項(xiàng)基金的重要性已獲得廣泛共識。金春林進(jìn)一步指出，擁有罕見病專項(xiàng)基金可能會促進(jìn)該產(chǎn)業(yè)從研發(fā)階段開始就獲得快速發(fā)展?？傮w而言，中國藥品研發(fā)在國際市場上面臨諸多挑戰(zhàn)。
“盡管國外市場廣闊，但有了專項(xiàng)基金，是否能吸引更多研究者來中國開展管線研究？考慮到中國龐大的患者群體和相對較低的臨床研究成本，專項(xiàng)基金的支持不僅能解決患者的治療難題，還能助力我們將罕見病藥物研發(fā)推向全球領(lǐng)先地位?！苯鸫毫终f，盡管罕見病病例數(shù)量有限，但作為世界上人口最多的國家，中國市場的潛力是巨大的。
罕見病專項(xiàng)基金實(shí)際上是一個(gè)過渡性的制度。在當(dāng)前的醫(yī)保體系下，某些藥品可能無法完全納入基本醫(yī)保，但從長遠(yuǎn)來看，專項(xiàng)基金和基本醫(yī)保之間應(yīng)該有一定的銜接作用。專項(xiàng)基金或?yàn)橐贿^渡性政策，未來如何設(shè)計(jì)其與基本醫(yī)保體系的銜接機(jī)制，確保有效對接，成為政策制定中的關(guān)鍵議題。究竟何時(shí)能成定論，仍需時(shí)間驗(yàn)證。
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